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FDA批准首款罕见心肌病药物、Nature揭秘“有害胆
时间:2019-05-21 09:56 来源:未知
FDA批准首款罕见心肌病药物,年治疗费用22.5万美元 5月6日,美国辉瑞制药表示,该公司的VYNDAQEL以及VYNDAMAX获得了美国FDA的批准,用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病成年患者的...

FDA批准首款罕见心肌病药物,年治疗费用22.5万美元

 

 
 
 

 

5月6日,美国辉瑞制药表示,该公司的VYNDAQEL®以及VYNDAMAX™获得了美国FDA的批准,用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病成年患者的治疗,以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。VYNDAQEL和VYNDAMAX是首创转甲状腺素蛋白稳定剂tafamidis的两种口服剂型,这次批准也意味着这两药物成为了FDA批准的首个ATTR-CM药物。

 

▲LEMS患者的自身抗体攻击神经肌肉接头

 

“我们将继续促进治疗罕见病,特别是儿科罕见病的疗法的开发和批准,”FDA药物评估和研究中心神经病产品部主任Billy Dunn博士说:“这一批准为LEMS儿科患者带来了一款他们继续的治疗选择。这些患者往往因为肌无力和疲惫,很难完成日常活动。”目前,这种药物定价为22.5万美元/年,使用低剂量的价格为5.5万美元/年。

 

原始出处:

U.S. FDA Approves VYNDAQEL® and VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease

 

 
 
 

02

 
 
 

NEJM:脑卒中发作后9小时灌注成像引导下的溶栓治疗

 

 
 
 

 

开始静脉内溶栓治疗急性缺血性卒中的时间通常限于症状发作后4.5小时内。一些试验表明,在成像时显示缺血但尚未梗塞的脑组织的患者中治疗窗口可以扩展。

 

近日,顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章,研究人员进行了一项多中心、随机、安慰剂对照试验,该试验涉及在自动灌注成像中检测到低灌注但可挽救的脑区域的缺血性卒中患者。患者被随机分配在卒中发作后4.5至9.0小时期间或卒中苏醒(如果在睡眠中点后9小时内)接受静脉注射阿替普酶或安慰剂治疗。该研究的主要结局是在90天时改良Rankin量表上得分为0或1,该得分范围从0(无症状)到6(死亡)。根据年龄和基线时的临床严重程度调整主要结局的风险比。

 

 

在计划的310名患者中有225名患者入组后,由于先前试验的阳性结果公布后失去了平衡,试验终止。共有113名患者被随机分配到阿替普酶组,112名患者被分配到安慰剂组。阿替普酶组40名患者(35.4%)和安慰剂组33名患者(29.5%)出现了主要结局(调整风险比为1.44; 95%置信区间[CI]为1.01至2.06; P=0.04)。阿替普酶组7例(6.2%)和安慰剂组1例(0.9%)患者出现症状性脑出血(校正风险比为7.22; 95%CI为0.97~53.5; P=0.05)。对改良Rankin量表的分数分布的二次序数分析未显示在90天时功能改善方面具有显著的组间差异。

 

由此可见,在患有缺血性卒中和可挽救的脑组织的患者中,相比于安慰剂,在卒中发病后4.5至9.0小时或患者因卒中症状醒来时使用阿替普酶治疗可获得较高比例的无神经缺损或轻微神经功能缺损的患者。阿替普酶组症状性脑出血的病例多于安慰剂组。 

 

原始出处:

Henry Ma,et al.Thrombolysis Guided by Perfusion Imaging up to 9 Hours after Onset of Stroke.NEJM.2019.

 

 
 
 

03

 
 
 

Nature:揭秘“有害胆固醇”进入机体动脉壁引发动脉粥样硬化的分子机制

 

 
 
 

 

近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自西南医学中心的科学家们通过研究阐明了循环的“有害胆固醇”进入动脉壁促进斑块形成从而使血管变窄引发心脏病发作和中风的分子机制。

 

 

这项研究中,研究人员首次揭示了名为SR-B1(1型,B类清道夫受体)的蛋白质如何将LDL颗粒运送到动脉内皮血管中,同时他们还发现,名为DOCK4(细胞因子4)的蛋白质能与SR-B1合作,且对于上述过程非常关键。在动脉粥样硬化发生早期阶段,进入动脉壁的LDL会吸引并被巨噬细胞所摄取,而摄入LDL的巨噬细胞会转变成泡沫细胞,从而促进炎症发生并诱发动脉粥样硬化斑块的形成。

 

原始出处:

Linzhang Huang, Ken L. Chambliss, Xiaofei Gao, et al. SR-B1 drives endothelial cell LDL transcytosis via DOCK4 to promote atherosclerosis, Nature(2019). DOI: 10.1038/s41586-019-1140-4

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